Tecnologia Shire: Ativação Gênica
A tecnologia de ativação gênica da Shire HGT é uma abordagem objetiva e comprovada que pode ser comparada a uma cirugia molecular na região promotora do gene específico de interesse. O promotor original do gene-alvo é substituído, de forma precisa, por um promotor altamente capaz de ativar ou aumentar a expressão do gene na célula, aumentando os níveis da proteína correspondente.
Focada na região promotora do gene-alvo, a ativação gênica requer menos manipulação da região codificadora, reduzindo assim, significativamente, as chances de introdução de erros na sequência de aminoácidos. A tecnologia de ativação gênica será usada no futuro para explorar tratamentos para outras doenças genéticas, incluindo doenças resultantes de mutações em genes grandes e difíceis de clonar.
Nem todas as linhagens celulares usadas na produção de proteínas terapêuticas são criadas igualmente. A maior diferença entre as linhagens celulares derivadas de plantas ou de roedores e a linhagem celular humana da Shire HGT está na glicosilação das proteínas terapêuticas produzidas. A tecnologia de ativação gênica da Shire HGT destina-se a gerar proteínas que não se distinguem das proteínas naturais humanas. Esta tecnologia resulta em modificações pós-traducionais humanas, incluindo padrões de glicosilação humanos.
Diferentemente, linhagens celulares derivadas de plantas e de ovários de hamsters chineses, usados na produção de proteínas, tem maior probabilidade de resultar em modificações pós-traducionais não humanas, incluindo tipos de açúcares não encontrados em humanos como a Xylose ou Ácido N-glicolilneuramínico.
As proteínas glicosiladas humanas da Shire HGT tem uma menor probabilidade de desencadear respostas imunológicas, pois não podem ser identificadas pelo corpo como estranhas ou não humanas.
A tecnologia de linhagem celular humana da Shire HGT é uma abordagem comprovada que tem recebido aprovações por todo o mundo. A terapia de reposição enzimática, derivada da linhagem celular humana, está sendo desenvolvida para o tratamento de outras doenças genéticas.
