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Shire Global

Ciclo da pesquisa genética de P&DUma estratégia clara de P&D e um amplo pipeline são elementos essenciais para se tornar líder no tratamento de doenças raras e de condições especiais.  Priorizando claramente a perspectiva do paciente e do profissional de saúde, nosso pipeline se concentra no desenvolvimento de terapias inovadoras para pacientes com necessidades não atendidas, na esperança de fazer uma diferença significativa em suas vidas. 

Nossa estratégia de P&D prioriza áreas terapêuticas específicas de doenças raras e de condições especiais com necessidades médicas não atendidas, utilizando plataformas tecnológicas específicas.  Com mais de 7.000 doenças raras conhecidas, optamos por nos concentrar nas áreas que temos experiência e talento para conduzir programas de maneira eficiente.  Por exemplo, adquirimos grande experiência nas terapias de reposição enzimática e complementamos essas capacidades ao estender a nossa pesquisa a outras terapias de reposição de proteínas.  Nós também continuamos a desafiar nós mesmos com a exploração de oportunidades fora de nossa área de foco atual.    

Além disso, nosso objetivo é satisfazer às necessidades de todas as nossas principais partes interessadas.  Os pacientes e os profissionais de saúde permanecem como nosso foco central, mas também buscamos alinhamento com reguladores e patrocinadores, além de mantermos o nosso objetivo de gerar um retorno comercial atraente para nossos acionistas.   

Promovemos uma cultura de inovação e de assunção de riscos calculada.  Todos os programas são inovadores, mas os riscos individuais associados a eles precisam ser diferentes para que tenhamos um equilíbrio dos riscos por todo o nosso pipeline global. Nossa criatividade é aplicada tanto aos nossos programas quanto ao estabelecimento de parcerias criativas externas que geram o sucesso de nosso pipeline. Reconhecemos que não somos especialistas em todas as tecnologias, portanto, estabelecer parcerias com os especialistas externos corretos ajuda-nos a ampliar o nosso portfólio.     

Nosso objetivo é garantir uma alta produtividade de nosso pipeline de maneira consistente e motivada pela excelência operacional.  Recrutamos talentos excepcionais e temos uma abordagem clara para conduzir os programas pelo nosso pipeline. Ao seguir essa estratégia, somos capazes de continuar a desenvolver rapidamente terapias inovadoras para nossos pacientes.

Construção de nosso portfólio

Construímos nosso portfólio de pesquisas internas baseado em alvos de alta confiabilidade em doenças com necessidades médicas significativamente não atendidas, mantendo um foco exclusivo na área de doenças raras.

O núcleo de nosso portfólio de pesquisas concentra-se em doenças cujas causas subjacentes são conhecidas.  Dessa forma, começamos com o entendimento da doença: encontramos pacientes e familiares para entender suas lutas diárias e caracterizamos o fenótipo da doença. Em seguida, examinamos a biologia subjacente da doença e selecionamos um alvo molecular que constitui a base de uma possível terapia. Nosso foco na seleção do melhor alvo molecular baseado na biologia subjacente da doença exige uma abordagem flexível para a descoberta de medicamentos. De maneira interna, o nosso ponto forte fundamental concentra-se na engenharia de proteínas. No entanto, se o melhor alvo da doença não puder ser tratado com uma intervenção proteica, complementamos nossos esforços internos por meio de parcerias estratégicas com provedores de tecnologia de classe mundial para aplicar soluções de ponta a esses programas específicos. Isso nos permite descobrir e desenvolver novas terapias para uma ampla gama de doenças raras.

Para um progresso eficiente dessas novas abordagens, usamos uma abordagem baseada em hipóteses com foco na tomada de decisão do tipo fazer ou não fazer durante cada fase do desenvolvimento do pipeline.  Ao priorizar os alvos relevantes e específicos das doenças e aprender tudo sobre os seus processos ao longo do caminho, nosso objetivo é fornecer terapias que possam alterar a maneira de viver dos pacientes com doenças raras.

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