Terapias disponíveis - Shire HGT
Síndrome de Hunter (MPS II)
Terapia de reposição enzimática, produzida em linhagem celular humana, para tratamento de pacientes portadores de mucopolissacaridose II (MPS II).
Observação: Caso necessite da bula da terapia de reposição enzimática para MPS II, acesse o arquivo no final desta página.
Doença de Fabry
Terapia de reposição enzimática, produzida em linhagem celular humana, para tratamento de pacientes portadores da doença de Fabry.
Observação: Caso necessite da bula da terapia de reposição enzimática para doença de Fabry, acesse o arquivo no final desta página.
Em fase de desenvolvimento
Doença de Gaucher
Terapia de reposição enzimática, produzida em linhagem celular humana, para tratamento de pacientes portadores da doença de Gaucher.
Síndrome de Hunter (MPS II) - Sistema Nervoso Central
Ampliação da indicação da terapia de reposição enzimática atual, com objetivo de tratar as manifestações do sistema nervoso central (SNC) nos pacientes portadores de MPS II.
Síndrome de Sanfillippo (MPS III-A)
Terapia de reposição enzimática, produzida através de tecnologia proprietária e altamente produtiva, usando enzima geradora de formilglicina (FGE).
Leucodistrofia Metacromática (LDM)
Terapia que usa o mesmo conceito de uso da FGE em culturas celulares. Os resultados pré-clínicos mostraram-se bastante promissores.
Doença de Krabbe
Terapia de reposição enzimática para tratamento da doença. Em fase de estudos pré-clínicos.




