Terapias disponíveis - Shire HGT
Síndrome de Hunter (MPS II)
Terapia de reposição enzimática, produzida em linhagem celular humana, para tratamento de pacientes portadores de mucopolissacaridose II (MPS II).
Observação: Caso necessite da bula da terapia de reposição enzimática para MPS II, acesse o arquivo no final desta página.
Doença de Fabry
Terapia de reposição enzimática, produzida em linhagem celular humana, para tratamento de pacientes portadores da doença de Fabry.
Observação: Caso necessite da bula da terapia de reposição enzimática para doença de Fabry, acesse o arquivo no final desta página.
Angioedema Hereditário
Medicamento subcutâneo aprovado no Brasil para o tratamento sintomático de crises agudas de angiodema hereditário (AEH) em adultos com deficiência do inibidor de C1-esterase. É um antagonista específico dos receptores B2 da bradicinina. Representa uma abordagem original e objetiva para o tratamento das crises agudas de AEH através do bloqueio dos efeitos da bradicinina, o mediador chave na formação do edema nessa doença. Trata-se de um decapeptídeo sintético (um peptídeo que contém 10 aminoácidos). O medicamento é fornecido em seringas preenchidas de 3 ml e deve ser administrado subcutaneamente por um profissional da saúde. No Brasil, o medicamento deve ser mantido em refrigeração entre 2 e 8 °C.
Observação: Caso necessite da bula acesse o arquivo no final desta página.
Em fase de desenvolvimento
Doença de Gaucher
Terapia de reposição enzimática, produzida em linhagem celular humana, para tratamento de pacientes portadores da doença de Gaucher.
Síndrome de Hunter (MPS II) - Sistema Nervoso Central
Ampliação da indicação da terapia de reposição enzimática atual, com objetivo de tratar as manifestações do sistema nervoso central (SNC) nos pacientes portadores de MPS II.
Síndrome de Sanfillippo (MPS III-A)
Terapia de reposição enzimática, produzida através de tecnologia proprietária e altamente produtiva, usando enzima geradora de formilglicina (FGE).
Leucodistrofia Metacromática (LDM)
Terapia que usa o mesmo conceito de uso da FGE em culturas celulares. Os resultados pré-clínicos mostraram-se bastante promissores.
Doença de Krabbe
Terapia de reposição enzimática para tratamento da doença. Em fase de estudos pré-clínicos.




